En 2016, la revista científica Nature publicó un prometedor estudio sobre cataratas en menores. Un equipo chino había descrito una técnica sugerente. A partir de células madre, se podría regenerar el cristalino del ojo sin necesidad de un implante artificial, de una lente intraocular, como hasta ahora.

El avance supuso una avalancha de consultas paternas en centros oftalmológicos de todo el planeta. Dos años después de la publicación de este trabajo, no se ha vuelto a publicar ningún otro que confirme los resultados expuestos entonces, advierten especialistas de 17 centros científicos, entre ellos la UVa.

Ante la inquietud y la esperanza de los padres de menores con cataratas congénitas respecto a esta técnica, un total de 23 investigadores de cinco países han firmado una carta recientemente también en Nature en la que se ponen en cuarentena los resultados de esta investigación. ?La idea es brillante, pero la realización del estudio tiene una serie de limitaciones”, explica José Carlos Pastor, del Instituto de Oftalmobiología Aplicada (IOBA) de la Universidad de Valladolid y coautor de la réplica. Firman junto a él representantes de instituciones como las universidades de Harvard y Stanford y de la Clínica Mayo estadounidenses. Junto a Pastor, hay otros dos investigadores españoles, Javier Moreno Montañés y María Dolores Pinazo, de las universidades de Navarra y Valencia, respectivamente.

La idea de utilizar células madre del propio cristalino para reparar esta estructura del ojo resultó ser una gran novedad para la comunidad científica. La noticia dio la vuelta al mundo. Se estima que en el mundo hay unos 200 000 menores con cataratas congénitas y entre 20 000 y 40 0000 las desarrollan cada año. En última instancia, se produce ceguera. ?Todos los oftalmólogos hemos recibido consultas de padres con niños afectados que nos preguntan por qué no se usan en sus hijos este tipo de tratamiento”, resume Pastor, miembro del IOBA y jefe de departamento en el Hospital Clínico Universitario de Valladolid. Esta inquietud global fue el motor de una respuesta colectiva al trabajo original.

El estudio y sus límites

En 2016, investigadores de las universidades Sun Yat-sen (China) y de California en San Diego (Estados Unidos) afirmaron que podían eliminar la catarata con una intervención de menor profundidad a las actuales. A partir de células madre epiteliales del cristalino, los científicos estimaban que se podría regenerar toda la esta estructura ocular. El cristalino es el sistema de enfoque del ojo. El equipo informó de que, después de probar con modelos animales (conejos y monos), se realizaron intervenciones en menores de doce años también con éxito.

?Las principales limitaciones del estudio de Lin y colaboradores radican en un seguimiento inadecuado de la mayoría de los pacientes, de unos resultados funcionales pobres comparados con la cirugía convencional”, resume Pastor. Los firmantes advirtieron también de problemas éticos en las intervenciones sugeridas con esta técnica y que ninguna otra investigación ha confirmado los resultados entonces expuestos. ?Apoyamos sin restricciones la innovación, pero hay que ser cautos cuando se proponen tratamientos nuevos sobre todo para los pacientes más jóvenes, la población más vulnerable”, continúa el fundador del IOBA.

Los actuales tratamientos emplean ultrasonido para ablandar el cristalino y una lente intraocular artificial implantada en el ojo para corregir las cataratas. Los ojos de los menores son, sin embargo, más susceptibles de generar problemas de adaptación en este tipo de intervención que los adultos. La cirugía convencional, a juicio de Pastor, está bastante asentada y las líneas de investigación actuales se centran en corregir adecuadamente la vista de estos niños, especialmente en el cálculo de las lentes intraoculares y que estos ojos desarrollen visión y no se vuelvan ojos vagos. El IOBA realiza técnicas quirúrgicas punteras y dispone de una línea de investigación en terapia celular.
junio 7/2018 (dicyt.com)

El ascenso de la quimioterapia con dosis bajas después del tratamiento inicial en niños víctimas de rabdomiosarcoma puede aumentar un lustro la tasa de supervivencia general, se divulgó recientemente en la ciudad estadounidense de Chicago.

La nueva estrategia constituye el resultado de un ensayo clínico aleatorio de fase III que fue presentado en la sesión plenaria de la reunión anual de la Asociación Americana de Oncología Médica.

Asimismo, expusieron reportes de prensa, representa el primer avance de tratamiento en 30 años que se da en este cáncer raro del tejido muscular de menores de edad, cuyos pacientes tienen un alto riesgo de recurrencia.

Según el experto de dicha entidad Warren Chow, se están aumentando las tasas de curación al prevenir las recaídas, y son escasos los efectos secundarios graves.

El rabdomiosarcoma, que constituye el cuatro por ciento de los tipos de cáncer infantil, se origina en el tejido muscular y aparece en cualquier parte del cuerpo, pero con mayor frecuencia en la cabeza, el cuello, la pelvis y el abdomen.

Dicho ensayo, precisaron las fuentes, incluyó a enfermos de seis meses a 21 años de edad con alto riesgo de recurrencia pues sus tumores eran grandes y estaban situados en una parte del cuerpo difícil de tratar. Tras completar el tratamiento inicial básico, 371 pacientes, el 79 por ciento de 10 o menos años, fueron asignados aleatoriamente para suspenderlo o recibir seis meses más de quimioterapia de mantenimiento con dosis bajas de dos medicamentos (vinorelbina intravenosa y ciclofosfamida oral).

A los cinco años del diagnóstico, la supervivencia sin enfermedad fue del 68,8 por ciento en el grupo de tratamiento estándar frente al 77,6 por ciento en el de mantenimiento, y las tasas de supervivencia general fueron de 73,7 y 86,5 por ciento, respectivamente.

Los niños con rabdomiosarcoma que están vivos al lustro se consideran curados, pues la recurrencia del tumor a partir de ese momento es muy rara, agregaron las informaciones.

Estamos estableciendo un nuevo estándar de cuidado y, lo más importante, ayudando a niños y adultos jóvenes con este tumor raro a vivir más tiempo, con menos riesgo de que su cáncer regrese, consideró el autor principal del estudio, Gianni Bisogno, del Hospital Universitario de Padua, Italia.
junio 6/2018

Cerca del 70 por ciento de las mujeres diagnosticadas con una de las formas más comunes de cáncer de mama en su etapa inicial no necesitarían quimioterapia, reveló un estudio difundido recientemente en Estados Unidos.

La investigación, largamente esperada por la comunidad médica, fue presentada este domingo en una reunión de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica en la ciudad de Chicago, y sus resultados fueron divulgados por numerosos medios de prensa dada la importancia que revisten.

El ensayo, llamado TAILORx y publicado por la The New England Journal of Medicine, comenzó en 2006 y es uno de los estudios de tratamiento de cáncer de mama más grande que se haya efectuado hasta la fecha.

Para su realización se involucró a más de 10 mil mujeres de entre 18 y 75 años con un cáncer de mama que todavía no se había diseminado a los ganglios linfáticos cercanos y cuyos tumores respondían a la terapia hormonal y daban negativo para el gen HER2.

A partir del estudio se descubrió que las pruebas genéticas en muestras de tumores podían identificar a las pacientes con posibilidades de omitir la quimioterapia de manera segura después de la cirugía y tomar solo un medicamento que bloquea la hormona estrógeno o impide que el organismo la produzca.

El fármaco bloqueador de hormonas tamoxifeno y otros relacionados, incluidos en la llamada terapia endocrina, se han convertido en una parte esencial del tratamiento para la mayoría de las mujeres porque reducen los riesgos de recurrencia, nuevos tumores mamarios y la muerte por la enfermedad.

Los datos confirman que el uso de una prueba de expresión de 21 genes para evaluar el riesgo de reaparición del cáncer puede ahorrarles a las mujeres un tratamiento innecesario si el examen indica que la quimioterapia no es probable que proporcione beneficio, manifestó uno de los autores.

Joseph Sparano, director asociado de investigación clínica en el Albert Einstein Cancer Center y quien lideró la investigación, agregó que solo en Estados Unidos los hallazgos son aplicables a aproximadamente 60 mil mujeres anualmente.

Podemos evitar que miles y miles de personas reciban un tratamiento tóxico que realmente no las beneficia. Esto es muy poderoso, realmente cambia el estándar de cuidado, manifestó, por su parte, Ingrid Mayer, del Centro Médico de la Universidad de Vanderbilt y una de las autoras del trabajo.

Este año se esperan aproximadamente 260 mil casos nuevos de cáncer de mama en mujeres en los Estados Unidos y 41 mil muertes por esa enfermedad.

A nivel mundial, en tanto, las cifras más recientes son de 2012, cuando hubo 1,7 millones de personas afectadas y más de medio millón de decesos.
junio 7/2018

Una mujer de 49 años con cáncer de mama metastásico HER2 negativo -contra el que no funcionaron distintos regímenes de quimioterapia- se inscribió en un ensayo clínico diseñado para mediar la regresión del tumor en pacientes con cánceres epiteliales que desarrollan metástasis.

Los autores de dicho ensayo, miembros del Instituto Nacional del Cáncer de Estados Unidos, modificaron el sistema inmune de la paciente para eliminar por completo sus células cancerígenas. Los resultados se publican esta semana en Nature Medicine.

Según los investigadores, esta es la primera aplicación exitosa de la inmunoterapia con células T -un tipo de glóbulo blanco- para el cáncer de mama en un estadio tardío. ?Esto supone un posible tratamiento para la última etapa de los tumores en los que han fracasado todas las terapias convencionales?.

Los enfoques inmunoterapéuticos clínicos más exitosos para tratar el cáncer son el bloqueo de puntos de control inmunitario y la terapia celular adoptiva. En el primero, las células T se activan dentro del cuerpo del paciente a través de anticuerpos inyectados.

En el último, las células T se toman de la sangre o la masa tumoral del paciente, y solo aquellas que reconocen el cáncer se cultivan y posteriormente se vuelven a introducir al paciente.

El éxito de estos enfoques varía mucho entre los tipos de tumor. De hecho, hasta ahora los ensayos clínicos que utilizan inhibidores de puntos de control inmunitario habían demostrado ser ineficaces para tratar el cáncer de mama.

Dos años libre de enfermedad

En este trabajo, los científicos aislaron y reactivaron las células T de esta paciente cuyo cáncer de mama metastásico estaba progresando a pesar de las terapias utilizadas. Estas células T reactivadas eliminaron todas las lesiones metastásicas, dejando libre de enfermedad a la mujer tras dos años desde el tratamiento.

Los autores han realizado una caracterización molecular de esta terapia dirigida, que ayuda a detener el crecimiento y la diseminación del cáncer atacando proteínas o genes específicos.

Tal y como concluyen en el estudio, esto les permite ?estimar altas probabilidades de éxito en otros pacientes con cáncer de mama, aunque deberá confirmarse en ensayos clínicos más grandes y controlados?.
junio 7/2018 (agenciasinc.es)

Aunque generalmente se controlan bien con medicación, hasta un 20-30 % de las epilepsias infantiles son refractarias al tratamiento farmacológico.

Los efectos adversos cognitivos de los fármacos antiepilépticos son frecuentes y pueden afectar negativamente la tolerabilidad, el cumplimiento y el mantenimiento a largo plazo del tratamiento antiepiléptico. La dieta cetogénica es un tratamiento eficaz y bien tolerado para las epilepsias infantiles refractarias y no muestra efectos adversos negativos sobre cognición o conducta.

Un reciente estudio ha revisado la evidencia actual existente con respecto a los estudios experimentales y clínicos que analizan los efectos neuroprotectores y cognitivos de la dieta cetogénica, tanto en humanos como en animales de experimentación.

La dieta cetogénica muestra efectos neuroprotectores y estabilizadores del estado de ánimo en diversos modelos animales, con o sin epilepsia. En los estudios observacionales en epilepsia infantil se refieren mejorías en cognición y conducta durante el tratamiento con dieta cetogénica, especialmente evidentes en atención, nivel de alerta y actividad, socialización y calidad del sueño. En un estudio aleatorizado controlado en pacientes con epilepsia infantil refractaria, la dieta cetogénica mostró una activación evolutiva evidente sobre la cognición y el estado de ánimo.

En conclusión, la dieta cetogénica tiene un impacto positivo sobre el funcionamiento conductual y cognitivo en niños y adolescentes con epilepsia refractaria. Esta mejoría es más evidente con respecto a estado de ánimo, atención sostenida e interacción social. El estudio fue publicado por Rev Neurol 2018.
junio 7/2018 (neurologia.com)