?Aunque estudios anteriores han informado sobre la actividad antimicrobiana del aceite esencial de canela, no se utiliza ampliamente en la industria farmacéutica?, dice Topa. ?Nuestro objetivo fue buscar la actividad molecular de este aceite, centrándonos en su componente principal, el cinamaldehído. Es el compuesto que le da a la canela su sabor?.

En lugar de matar a las bacterias, Topa y su equipo buscaban modificar su comportamiento interrumpiendo la comunicación bacteriana para prevenir la formación de biopelículas. ?Tenemos la hipótesis de que el uso de antimicrobianos naturales, como los aceites esenciales, podría interferir en la formación de biopelículas. Por lo tanto, nos centramos en el impacto de diferentes concentraciones de cinamaldehído en diferentes etapas de desarrollo de las biopelículas formadas a partir de Pseudomonas aeruginosa?. Observaron que una concentración subletal de cinamaldehído controlaba la dispersión de P. aeruginosa y el desarrollo de la biopelícula.

?Los seres humanos tienen una larga historia en el empleo de productos naturales para tratar infecciones, y hay un enfoque renovado en tales compuestos antimicrobianos que pueden ofrecer una solución prometedora frente a las resistencias?. Topa investiga ahora en la incorporación de cinamaldehído en nanofibras para apósitos de heridas.
octubre 31/2018 (diariomedico.com)

El estudio sobre diabetes pediátrica Teddy (acrónimo de Determinantes ambientales de la diabetes en los jóvenes) está reflejando nuevos datos sobre la microbiota infantil. Este análisis recoge muestras de seis centros clínicos en Estados Unidos, Suecia, Alemania y Finlandia.

A partir del estudio Teddy, un grupo de investigadores, encabezado por Joseph Petrosino, de la Facultad de Medicina Baylor College, en Houston, analizó 12 500 muestras de heces de 903 niños, recogidas mensualmente en pequeños de entre 3 y 46 meses de edad. Utilizando la secuenciación genética para determinar el microbioma, averiguaron que la composición y la diversidad de las bacterias cambian con el tiempo y establecieron tres fases distintas: la fase de desarrollo (a los 3-14 meses), la fase de transición (15-30 meses) y la fase de estabilidad (a partir de los 31 meses).

Diversidad de la microbiota

Durante la etapa de desarrollo, la lactancia materna se asoció con niveles más altos de bacterias Bifidobacterium, mientras que la diversidad microbiana aumentó tras el destete, al introducir una mayor variedad de alimentos. El nacimiento por vía vaginal se asoció con un aumento temporal del género Bacteroides, que a su vez se relacionó con una mayor pluralidad intestinal y maduración, independientemente del tipo de parto. Los hermanos, la exposición a mascotas y la ubicación geográfica también marcaron diferencias en los perfiles de microbioma.

En otro estudio, el grupo de Curtis Huttenhower, del Instituto Broad, en Cambridge, en Massachusetts, estudió a cerca de 11 000 muestras de heces de 783 bebés, también del estudio Teddy, para caracterizar el microbioma intestinal inicial en niños que desarrollan diabetes tipo 1. Así averiguaron que la microbiota de estos niños alberga más genes relacionados con la fermentación y la síntesis de ácidos grasos de cadena corta lo que, unido a los resultados que se conocen de estudios previos,  con evidencia previa, se relaciona con un efecto protector.

Los autores recuerdan que los niños analizados (en su mayoría blancos no latinos y con alto riesgo de diabetes tipo 1) pueden no representar a otras poblaciones.

Ambos estudios suponen la caracterización de la microbiota en una etapa de la vida que resulta clave.

Como expone otro de los autores, Christopher Stewart, de la Universidad de Newcastle, ?estos análisis iniciales refuerzan los trabajos previos realizados con bebés y también revelan importantes asociaciones con el microbioma durante este momento crítico de la vida. Los futuros descubrimientos de esta cohorte allanarán el camino para dilucidar cómo la microbiota influye en la salud y la enfermedad, particularmente en la diabetes tipo 1″.

?En cohortes como esta, donde podemos integrar los datos clínicos con la exposición específica del paciente y los análisis genómicos y del microbioma, podremos obtener diagnósticos y terapias basados en la medicina de precisión para la diabetes tipo 1 y en muchas otras enfermedades?, concluye Petrosino.
octubre 31/2018 (diariomedico.com)

La inmunoterapia con pembrolizumab mejora la supervivencia en pacientes con cáncer de cabeza y cuello que ha recurrido o metastatizado de acuerdo con los resultados más recientes del estudio KEYNOTE-048 presentado en el Congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica, ESMO 2018 que se celebró recientemente en Múnich.

El tratamiento de referencia actual para el cáncer de cabeza y cuello metastásico o recurrente es la quimioterapia a base de platino (5-fluorouracilo (5-FU) con cisplatino o carboplatino) más el inhibidor del EGFR cetuximab. Alrededor del 35 % de los pacientes responden al tratamiento, lo que conduce a una mediana de la supervivencia de apenas diez meses.

El estudio de fase 3 KEYNOTE-048 examinó si el anticuerpo monoclonal anti-PD-1 pembrolizumab podía prolongar la supervivencia y retardar el desarrollo del cáncer en comparación con el tratamiento de referencia. KEYNOTE-048 reclutó a pacientes con cáncer de cabeza y cuello que no habían recibido previamente quimioterapia ni terapia biológica para la enfermedad recurrente o metastásica. Los pacientes se asignaron aleatoriamente en una relación 1:1:1 a: 1) tratamiento de referencia con quimioterapia a base de platino (5-FU con cisplatino o carboplatino) y cetuximab (el grupo control); 2) pembrolizumab en monoterapia o 3) una combinación nueva de pembrolizumab y quimioterapia a base de platino.

En el Congreso ESMO 2018 los investigadores presentaron los resultados de pembrolizumab en monoterapia en comparación con el tratamiento de referencia en pacientes que expresan PD-L1, un marcador de la actividad inmunitaria y con la nueva combinación comparado con el tratamiento de referencia en todos los pacientes independientemente de la expresión de PD-L1.

En la primera comparación, 301 pacientes recibieron pembrolizumab y 300 pacientes el tratamiento de referencia, con una mediana del seguimiento de 11,7 y 10,7 meses, respectivamente. En pacientes con tumor y/o células circundantes que expresan PD-L1 (puntuación positiva combinada [CPS] >20), la supervivencia global era significativamente más larga con pembrolizumab (14,9 meses) que con el tratamiento de referencia (10,7 meses, cociente de riesgo [CR] 0,61, p=0,0007). Un 23,3 % respondió a pembrolizumab y 36,1 % respondió al tratamiento de referencia. La mediana de la duración de la respuesta fue más larga con pembrolizumab (20,9 meses) que el tratamiento de referencia (4,5 meses). No hubo ninguna diferencia en la supervivencia libre de progresión entre grupos (CR 0,99, intervalo de confianza [IC] 95 % 0,75–1,29).

“Los pacientes con expresión de PD-L1 viven más tiempo cuando reciben tratamiento inicial con pembrolizumab”, señaló la Profesora Barbara Burtness de la Yale School of Medicine, primera autora y codirectora del Development Therapeutics Research Program en el Yale Cancer Centerde New Haven (Estados Unidos).

Los resultados fueron similares en pacientes con un punto de corte más bajo de la expresión de PD-L1 (CPS >1). La supervivencia global fue significativamente más larga con pembrolizumab (12,3 meses) en comparación con el tratamiento de referencia (10,3 meses, CR 0,78, p=0,0086). Alrededor del 19,1 % de los pacientes que recibieron pembrolizumab respondieron al tratamiento en comparación con el 34,9 % que recibieron quimioterapia de referencia. La mediana de la duración de la respuesta fue más larga con pembrolizumab (20,9 meses) que la quimioterapia de referencia (4,5 meses). No había ninguna diferencia en la supervivencia libre de progresión entre los grupos (CR 1,16, IC 95 % 0,75–1,29).

En la segunda comparación, 281 pacientes recibieron la nueva combinación de pembrolizumab y quimioterapia a base de platino y 278 recibieron el tratamiento de referencia, con una mediana del seguimiento de 13,0 y 10,7 meses, respectivamente. La supervivencia global fue prolongada con la combinación (13,0 meses) frente al tratamiento de referencia (10,7 meses, CR 0,77, p=0,0034). Las tasas de respuesta fueron 35,6 % para la combinación de pembrolizumab y 36,3 % para el tratamiento de referencia. No había diferencia en la supervivencia libre de progresión entre grupos (CR 0,92, IC 95 % 0,77–1,10).

Burtness señaló que en comparación con el tratamiento de referencia, pembrolizumab en monoterapia tenía una tasa de respuesta más baja y una supervivencia libre de progresión numéricamente menor, pero una supervivencia global significativamente mayor. Señaló que “Pembrolizumab parece prolongar la vida aunque el cáncer siga desarrollándose, lo que sugiere que esta sería una terapia de primera línea en el cáncer de cabeza y cuello metastásico y recurrente. Independientemente de si pembrolizumab se administra en monoterapia o con quimioterapia, puede depender de la expresión de PD-L1 y estamos llevando a cabo análisis para contestar a esta pregunta”.

Comentando sobre estos hallazgos, el Dr. Tanguy Seiwert, director del programa de cáncer de cabeza y cuello, director y profesor ayudante de Medicina en la Universidad de Chicago (Estados Unidos), señaló: “Este es el primer estudio que demuestra una supervivencia global superior respecto al tratamiento de referencia de la última década, la quimioterapia a base de platino y cetuximab y establece PD-L1 (CPS) como un marcador válido para el cáncer de cabeza y cuello que debería medirse rutinariamente en estos pacientes”.

Pero añadió: “El reto es que el beneficio del tratamiento no se distribuye por igual, sino que depende de un biomarcador. Por consiguiente, la expresión de PD-L1 (CPS) probablemente nos sugerirá la elección entre las dos nuevas opciones, pembrolizumab en monoterapia, con un perfil de efectos secundarios favorables y pembrolizumab combinado con quimioterapia, que se puede usar en un mayor grupo de pacientes. Una expresión de PD-L1 más alta está asociada con un mayor beneficio, pero todavía quedan por establecer los puntos de corte exactos y las características del paciente individual también jugarán un papel importante. Se necesitan análisis independientes en pacientes que tienen tumores con expresión baja de PD-L1 o ausencia de expresión, donde existe potencialmente menos beneficio“.

Independientemente de la necesidad de más investigaciones, Seiwert señaló que “la utilidad de otros biomarcadores para seleccionar pacientes para el tratamiento, como una carga mutacional del tumor, también deberían examinarse”.

Según otro estudio reciente presentado en el Congreso ESMO 20183, los pacientes con cáncer de garganta con virus del papiloma humano (VPH) positivo deberían recibir quimio-radioterapia en lugar de cetuximab con radioterapia.

“Muchos pacientes han estado recibiendo cetuximab con radioterapia suponiendo que era tan eficaz como la quimioterapia con radioterapia y con menos efectos secundarios, aunque no existía ninguna comparación directa de los dos tratamientos”, señaló el Profesor Hisham Mehanna, autor del estudio y director de cirugía de cabeza y cuello en el Instituto del Cáncer y de Ciencias Genómicas de la Universidad de Birmingham (Reino Unido).

El cáncer de garganta se está volviendo cada vez más común en los países occidentales. Este aumento se ha atribuido al VPH, una infección transmitida por vía sexual. Antes, la mayoría de los casos de cáncer de garganta estaban provocados por el tabaco y el alcohol y afectaban a hombres de clase trabajadora de 65-70 años de edad. Actualmente el VPH es la principal causa y los pacientes rondan los 55 años de edad, son de clase media, trabajadores y tienen niños pequeños.

El cáncer de garganta VPH positivo responde bien a una combinación de quimioterapia de cisplatino y radioterapia y los pacientes pueden sobrevivir 30-40 años, pero el tratamiento causa efectos secundarios crónicos que incluyen sequedad de boca, dificultad para tragar y pérdida del gusto. Los pacientes considerados no aptos para tolerar la quimioterapia, por ejemplo, debido a insuficiencia renal o a una edad avanzada, reciben cetuximab, un inhibidor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR) y radioterapia.

Este estudio comparó los efectos secundarios y la supervivencia con los dos tratamientos en 334 pacientes con cáncer de garganta VPH positivo reclutados de 32 centros en el Reino Unido, Irlanda y Holanda. Los pacientes se asignaron aleatoriamente a radioterapia y a cisplatino o cetuximab. Ocho de cada diez pacientes eran varones y la edad media era de 57 años.

Durante el estudio de dos años, se produjeron diez recurrencias y seis muertes con cisplatino en comparación con 29 recurrencias y 20 muertes con cetuximab. Los pacientes que recibieron cisplatino tenían una tasa de supervivencia global de dos años significativamente mayor (97,5 %) que en el caso de los pacientes tratados con cetuximab (89,4 %; p=0,001, cociente de riesgo [CR] 4,99, intervalo de confianza [IC] 95 % 1,70–14,67). La probabilidad de recurrencia del cáncer a los dos años era tres veces mayor con cetuximab en comparación con cisplatino, con tasas de recurrencia de 16,1% frente al 6,0 %, respectivamente (p=0,0007, CR 3,39, IC 95 % 1,61–7,19).

Mehanna señaló: “Cetuximab no estaba asociado a menos toxicidad y tuvo como resultado una supervivencia global peor y más recurrencia del cáncer que cisplatino. Esto fue una sorpresa, creíamos que estaría asociado a las mismas tasas de supervivencia, pero a una toxicidad mejor. Los pacientes con cáncer de garganta VPH positivo deberían en la medida de lo posible recibir cisplatino y no cetuximab”.

Comentando el estudio para el Congreso de ESMO, el Dr. Branislav Bystricky, director del departamento de oncología médica y radioterapia del University Hospital Tren?ín (Eslovaquia), explicó: “Se creía que cetuximab provoca menos efectos secundarios y que, por lo tanto, es una buena opción para los pacientes con cáncer de garganta VPH positivo que son jóvenes y con una esperanza de vida de varias décadas, así como para aquellos que toleran la quimioterapia. Este estudio muestra que la mejor opción de tratamiento para los pacientes con cáncer de garganta VPH positivo es el cisplatino y la radioterapia. Esta combinación ofrece el `doble´ de beneficio ya que es más eficaz en términos de supervivencia y no empeora la toxicidad de cualquier grado en comparación con cetuximab con radioterapia”.

Bystricky indicó que los resultados concordaban con los hallazgos provisionales del ensayo RTOG 1016 del Instituto Nacional del Cáncer de los Estados Unidos y cuya publicación está prevista para este mes: “Ahora tenemos dos estudios que muestran que a estos pacientes no se les debería administrar cetuximab. Estudios futuros deberán examinar si la genotipación de la variante KRAS puede seleccionar un grupo de pacientes que se beneficien del tratamiento con cetuximab con radioterapia”.
octubre 31/2018 (immedicohospitalario.es)

El servicio de cardiología es muy complejo. Ésta es una especialidad que nació de la medicina interna y su evo- lución en los últimos 50 años ha sido tan grande, por el desarrollo de la tecnología y de estrategias de tratamiento y de diagnóstico, que se está dividiendo en especialidades.

Hablamos con José Luis López-Sendón, jefe del Servicio de Cardiología del Hospital Universitario La Paz. Explica que, en su hospital, al igual que en otros, en el servicio de cardiología, es cuestión de tiempo que algunas unidades o secciones se conviertan en servicios independientes, o al menos tengan una autonomía similar a la de un servicio. Afirma que “uno de los retos futuros es mantener la unión con un tronco común de la cardiología, dando la libertad suficiente para actuaciones muy específicas en arritmias o hemodinámica”.

El Servicio de Cardiología de La Paz ha sido distinguido como el mejor por el IV Monitor de Reputación Sanitaria de Merco. López- Sendón comenta al respecto que hay una serie de hospitales en España que están en unos niveles muy altos de los rankings de valoración, tanto dentro como fuera nuestro país.

“Eso refleja la salud de la cardiología española. Es muy competitiva y podemos hacer cualquier cosa que se practique en Estados Unidos o en el resto de Europa con la misma calidad”, expone. Sostiene que se llega a los niveles altos del ranking con una buena selección del equipo, empezando por el jefe del servicio, y por el hecho de que la dirección tenga “la determinación de apostar por el desarrollo de una especialidad que abarca una patología muy prevalente y de alta tecnología, como es el caso de la cardiología”. Matiza que es importante trabajar en equipo respetando que la cardiología es una especialidad que tiene bloques que han de ser muy independientes y que ya no todos los cardiólogos pueden abarcar todas las facetas de la cardiología.

Futuro

López-Sendón advierte que crecerá el número de enfermedades cardiovasculares, porque la gente vive más tiempo y la prevalencia de las enfermedades cardiovasculares aumenta con la edad. El servicio de cardiología del hospital es muy activo en investigación; trabajando con varios grupos de investigación internacionales, entre los que están la Universidad de Massachusetts (Estados Unidos), la Universidad de Upsala (Suecia), la Universidad de Hamilton (Canadá) o la Universidad de Nueva York (Estados Unidos), entre otros. López-Sendón remarca que, actualmente, “la investigación tiene que basarse en trabajo en equipo multidisciplinar y de muchos sitios”. De esta manera, se avanza mucho más rápido.

Repasamos con él los principales avances en tecnología de los últimos tiempos. A su juicio, el primer avance en tecnología que tuvo la cardiología fue el electrocardiograma, a principios del siglo XX. Por su visibilidad, la tecnología que más ha impactado es la de bajar la temperatura a los enfermos que acuden al hospital con un paro cardiaco. “La hipotermia es una técnica que consiste en bajar la temperatura para evitar el daño cerebral después de sufrir un paro cardiaco prolongado. El hospital es pionero en ella”, cuenta. Aclara que empezó en el Gregorio Marañón, pero donde realmente se desarrolló fue en La Paz.

¿Y la tecnología futura que va a venir inmediatamente? Opina que probablemente el camino va por la robótica, entendiendo por robot como una máquina que es capaz de adquirir una información, analizarla, tomar decisiones y actuar. “La robótica, con esta definición, se está utilizando en cardiología desde los marcapasos”, avisa. El marcapasos es una máquina que por su cuenta recoge una información, la analiza, decide lo que hay que hacer y lo hace. Detecta si el corazón da latidos. Se programa para que localice cuándo el corazón tiene una frecuencia más baja de lo normal. Si hay dos latidos separados por más tiempo de lo que corresponda; lo analiza, lo identifica y sabe que tiene que mandar un estímulo eléctrico. El desfibrilador es otro robot. Recoge una información, la analiza muy rápido y pone el tratamiento inmediato.

Uno de los avances más llamativos en cardiología es en el campo de las intervenciones percutáneas, que permiten operar de forma mínimamente invasiva lesiones que hasta hace poco tiempo necesitaban de cirugía cardiaca compleja, o simplemente no se operaban, como puede ser el caso de algunas arritmias complejas. Quizá, el campo de investigación más popular en los medios de comunicación es la genética, en sus diferentes variantes. La investigación en células madre, para regenerar el tejido con su uso, “va mucho más lenta de lo que parecía que iba a ir, al igual que la clonación humana como reservorio de órganos, que es ciencia ficción, pero no tanto”.

Otra forma de aprovechar la genética en cardiología es “la identificación genética de personas que pueden responder a un tratamiento determinado, lo que se llama medicina de precisión”. Es decir, no solo comprobar la tensión que se tiene, la edad, las características del electrocardiograma o si un medicamento va mejor que otro. Es determinar genéticamente si el paciente responde bien a un tratamiento en cuestión. “Es algo que está mucho más cerca a la práctica clínica que lo de los clones y lo de la manipulación genética”, dice.

Prevención

Cada vez se tratan mejor las enfermedades cardiovasculares y los enfermos viven más tiempo. Eso sí, cada vez hay más. Por ende, “la solución no es identificar a los enfermos para tratarlos, sino prevenir que enfermen”. López-Sendón cree que estamos en la transición de una fase que va a ir a más con la robótica y con un menor protagonismo del médico a otra donde la humanización va a ser lo más relevante. Asevera que “la prevención es la única manera de vencer a las enfermedades cardiovasculares”. De acuerdo con sus palabras, sabemos cómo es, pero lo hemos hecho bastante mal hasta ahora, porque cada vez hay más enfermedades cardiovasculares. Añade que “la esperanza media de vida seguirá aumentando hasta los 100 años cuando se controlen las enfermedades cardiovasculares, y esto se espera que suceda en la generación del año 2050″.

Primero es ver cómo se llega a vencer a las enfermedades cardiovasculares. El jefe del Servicio de Cardiología de La Paz defiende que hay que cambiar de estrategia. “La estrategia debe incluir primero al enfermo. Si al enfermo no le interesa, ¿a quién le va a interesar? Cada vez será más importante la participación del individuo con su propia salud, tanto en prevención primaria como secundaria”, argumenta. Hay que luchar contra el tabaco, contra el sedentarismo, contra la mala alimentación, contra la diabetes y contra el colesterol. No llega a la mitad los enfermos hipertensos que tienen la hipertensión arterial controlada. No llega a la mitad los enfermos que tienen el colesterol controlado. Es el propio enfermo el que tiene que tomar conciencia de lo que es necesario. Por otro lado, está el papel de los educadores: “Desde niños, se tiene que aprender que hay una serie de hábitos que son fundamentales para la salud. El estilo de vida, incluyendo la alimentación, el tabaco y la actividad física, es lo que determina los factores de riesgo y lo que determina después las enfermedades cardiovasculares”. La educación es fundamental.

Otro componente es el de las autoridades sanitarias, “promoviendo los ejemplos que hay como el de la prohibición de fumar”. López-Sendón alega que donde se ha aprobado una ley de no fumar ha habido un impacto inmediato de reducción de enfermedades cardiovasculares. Y que eso sucede también con las grasas trans. “Se hizo en Nueva York y en otras ciudades de EE UU y bajó inmediatamente la prevalencia de enfermedades cardiovasculares”, declara. Hace hincapié en que “las autoridades sanitarias tienen un enorme poder para tener un impacto en la salud, y aun no son muy conscientes de ello”. Les propone luchar contra las grasas trans y contra el aceite de palma.

Con todo, López-Sendón resume que el electrocardiograma se merece el “premio consolidado a una vida” por su aportación a la cardiología. En tecnología, piensa que el futuro pasa por el corazón artificial. Dentro de los fármacos, “el premio de la historia cardiovascular” se lo llevarían las estatinas. “No solo porque bajan el colesterol, sino porque tienen muchos más efectos y no sabemos muy bien todavía cuál es el más importante. En estos momentos, va fundamentalmente por prevención secundaria”, reflexiona. No obstante, el problema no es el tener cosas que sean útiles, sino el que la gente las use.
octubre 31/2018 (immedicohospitalario.es)

La firma SOM Biotech -ubicada en el Parque Científico de Barcelona (PCB)- ha iniciado la fase clínica de un tratamiento para los movimientos involuntarios asociados a la enfermedad de Huntington con el compuesto SOM3355, un fármaco que actualmente se comercializa para la hipertensión arterial. La empresa está especializada en el reposicionamiento de fármacos para tratar enfermedades minoritarias del sistema nervioso.

La nueva actividad terapéutica del medicamento fue descubierta por SOM Biotech mediante su plataforma computacional basada en algoritmos de inteligencia artificial y, después de los prometedores resultados de los ensayos preclínicos, la biofarmacéutica inicia el estudio de fase IIa de prueba de concepto en humanos, con objeto de determinar la eficacia y seguridad del fármaco en pacientes con huntington.

El ensayo está coordinado por el neurólogo Dr. Jaume Kulisevsky, director del Instituto de Investigación Biomédica Sant Pau y de la Unidad de Trastornos del Movimiento del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau de Barcelona, y se realizará paralelamente en tres centros más: el Hospital Clínic de Barcelona, el Hospital Universitario de Bellvitge y el Hospital Universitario Vall d’Hebron.

Una enfermedad minoritaria y discapacitante

El huntington es un trastorno neurodegenerativo desencadenado por una alteración genética (la mutación del gen que codifica la proteína llamada huntingtina) que destruye gradualmente las neuronas en regiones específicas del cerebro y comporta una grave disfunción motora, cognitiva y de comportamiento. Es una enfermedad hereditaria autosómica dominante: una persona que presenta esta mutación tiene un 50 % de probabilidad de transmitirla a su descendencia.

Según estudios internos de la compañía, la prevalencia de esta enfermedad es de entre 6 y 8 por cada 10 000 personas en los países occidentales, y la mayor parte de los afectados la desarrollan entre los 35 y los 55 años. La esperanza de vida es larga, entre 15 y 20 años, durante los cuales la enfermedad progresa de forma gradual y lenta, generando una gran discapacidad funcional, social y familiar.

?La enfermedad de Huntington afecta a unas 2500 personas en España y unas 78 000 en el mundo. No tiene ningún tratamiento que modifique la progresión y los medicamentos disponibles son sintomáticos con efectos secundarios que muchas veces hacen que no se puedan usar. SOM3355 es un fármaco seguro que se ha administrado durante muchos años a enfermos con hipertensión y el cual ha sido muy muy valorado por un estudio de mercado llevado a cabo por Insights in Life Science (ilS)?, afirma Raúl Insa, consejero delegado de SOM Biotech.

?Esperemos poder demostrar la eficacia esperada en este ensayo clínico puesto que supondría una reducción considerable del gasto sanitario al ser un producto conocido y con un coste reducido respecto a otras alternativas. Si todo va bien, podría llegar al mercado en un periodo de cinco años y lograr unas ventas mundiales alrededor de los 600 millones de euros?, agrega el directivo.

SOM3355 es el segundo producto de la firma que llega a fase clínica. Viene precedido por el exitoso caso del compuesto SOM0226 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina que la biofarmacéutica licenció a la norteamericana Corino Therapeutic, después de obtener resultados muy positivos en el estudio de fase IIa realizado en el Hospital Vall de Hebrón de Barcelona.

Combatir los movimientos coreicos

Los síntomas más visibles e incapacitantes asociados al huntington son los movimientos coreicos (del griego khoreia, danza): movimientos anormales, bruscos, irregulares e incontrolados que afectan predominantemente a las extremidades y músculos faciales. Su intensidad se agrava en las etapas finales de esta enfermedad, provocando que la función motora de los pacientes se vea severamente afectada durante sus últimos años de vida.

Después de un proceso interno de descubrimiento y de la finalización de los ensayos preclínicos, SOM Biotech verificó que el fármaco SOM3355 ofrecía un gran potencial para el tratamiento de los trastornos del movimiento del sistema nervioso central asociados a esta enfermedad, y que, además, sus propiedades eran susceptibles de evitar los graves efectos secundarios que presentan otros fármacos empleados para el tratamiento de la enfermedad.

La aplicación del fármaco también podría hacerse extensible a la discinesia tardía, el síndrome de Tourette o el hemibalismo, según fuentes de la compañía.

Ahora este el estudio de fase IIa permitirá a la farmacéutica determinar la eficacia y seguridad del compuesto en la reducción de los movimientos coreicos en 30 pacientes con enfermedad de Huntington durante un periodo de 6 meses.

?Actualmente, el tratamiento del trastorno del movimiento en la enfermedad de Huntington se ve limitado por los efectos secundarios de los fármacos empleados. SOM3355 ofrece una alternativa prometedora. El ensayo clínico que ahora iniciamos tiene un diseño doble-ciego y aleatorizado que permitirá comprobar objetivamente la capacidad del fármaco para mejorar los movimientos anormales”, concluye .
octubre 31/2018 (agenciasinc.es)