Unos 130 niños o más mueren cada día por hambre y enfermedades en Yemen, un país devastado por la guerra, según cálculos de una organización humanitaria internacional.
Es probable que el continuo bloqueo impuesto por la coalición encabezada por Arabia Saudí, que combate a los rebeldes chiíes en Yemen, aumente el índice de muertes, según Save the Children. Se cree que unos 50 000 niños han muerto en 2017, añadió la organización.

Arabia Saudí bloqueó los puertos yemeníes después de un ataque rebelde con un misil cerca de Riad. Sin embargo, dijo que la coalición levantaría el bloqueo tras críticas internacionales generalizadas.

Recientemente líderes de la Organización Mundial de Salud, la Organización de las Naciones Unidas (ONU) para asuntos de niños y el Programa Mundial de Alimentos pidieron juntos que el bloqueo sea menos restrictivo.

‘Si bien la coalición militar encabezada por Arabia Saudí ha levantado parcialmente el bloqueo reciente de Yemen, el cierre de gran parte de espacio aéreo, puertos en tierra y ultramar del país está convirtiendo una situación ya catastrófica en algo peor’, dijo.

‘El espacio aéreo y acceso que necesitamos para entregar ayuda humanitaria está siendo restringido, poniendo en riesgo las vidas de millones de niños y familias vulnerables’.

La coalición encabezada por Arabia Saudí declaró la guerra a los rebeldes conocidos como hutíes en marzo del 2015 a nombre del gobierno de Yemen que ha sido reconocido a nivel internacional. Pero la coalición ha progresado poco, y los rebeldes siguen controlando gran parte del norte de Yemen, incluyendo la capital, Saná.

La guerra ha dejado más de 10 000 muertos y 3 millones de desplazados. Yemen era el país más pobre del mundo árabe incluso antes del inicio de la guerra.

Funcionarios de la ONU dijeron que más de 20 millones de personas, incluyendo 11 millones de niños, necesitan ayuda urgente – siete millones son completamente dependientes de ayuda alimenticia. La ONU ha calificado esta situación como ‘la peor crisis humanitaria en el mundo’.

‘Incluso con un levantamiento parcial del bloqueo, el Programa Mundial de Alimentos calcula que otras 3,2 millones de personas se sumarán al grupo que pasa hambre. Si no se hace nada, 150 000 niños desnutridos podrían morir dentro de los próximos meses’, dijeron funcionarios.
noviembre 19/2017 (AP)

Científicos canadienses creen tener hoy la posible cura de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), enfermedad degenerativa del sistema nervioso que debilita los músculos y afecta las funciones físicas.
Un equipo de investigadores del Hospital Universitario de Montreal (CHUM) estiman que la dolencia podría ser tratada con la pimozida, medicamento usado durante medio siglo para atender la esquizofrenia y que se vende a un precio muy bajo.

Los primeros resultados de un ensayo clínico en humanos parecen demostrar que tienen razón, destacó un reporte de Radio Canadá Internacional.

Uno de los grandes problemas con la ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es que ahora conocemos a la mayoría de los genes implicados en la enfermedad, pero todavía no tenemos casi nada que ofrecer a los pacientes para aliviarlos, afirmó Pierre Drapeau, investigador en neurociencia del CHUM.

Drapeau y su colega Alex Parker, también investigador de la institución científica, iniciaron las pesquisas en 2012 en varias especies animales probando la efectividad de más de tres 800 medicamentos  conocidos y aprobados.

La idea era que si encontrábamos una molécula con un efecto sobre la ELA, sería mucho más fácil de usar en los pacientes, y finalmente descubrimos al mejor candidato: el pimozida, un antipsicótico, detalló Drapeau.

Pruebas de laboratorio han arrojado que cuando se aplica dicho fármaco a cobayas y algunas especies de peces y gusanos paralizados, estos comienzan a moverse con más normalidad al restaurarse el puente entre el cerebro, el sistema nervioso y los músculos.

Según los científicos, en 2015 se efectuó un primer ensayo clínico en humanos con un pequeño grupo de 25 personas, que arrojó resultados prometedores tras una prueba de seis semanas.

Esto abre la puerta a un segundo ensayo clínico más grande que comenzará en las próximas semanas con aproximadamente 100 voluntarios en nueve hospitales  canadienses, detallaron.

Entre dos mil 500 y tres mil canadienses padecen la enfermedad de Lou Gehrig que poco a poco degenera las células nerviosas del cerebro y la médula espinal que controlan los músculos motores.

A lo largo de todo el proceso, los sentidos -vista, oído, gusto, tacto y olfato- se mantienen inalterables y permanece viva e intacta la capacidad cognoscitiva.

El físico británico Stephen Hawking es una de las personas más famosas con ELA. En su caso, la enfermedad lo dejó casi completamente paralizado e incapaz de hablar.
noviembre 19/2017

Para iniciar el proceso de modificación, los científicos han usado una técnica de edición genética llamada nucleasas con dedos de zinc. Pixabay. Investigadores de la firma de biotecnología estadounidense Sangamo Therapeutics, están tratando de editar por primera vez un gen mediante un proceso que tendrá lugar en el interior del cuerpo de un paciente, en lugar de en un laboratorio. El objetivo es cambiar de forma permanente su ADN para curar una enfermedad genética.

El experimento, según informa en exclusiva The Associated Press (AP), se llevó a cabo reciente en el UCSF Benioff Children?s Hospital de Oakland (California) con el paciente Brian Madeux, de 44 años. No se usó la técnica CRISPR sino una diferente, llamada nucleasas con dedos de zinc (ZFN).

Al igual que CRISPR, ZFN puede cortar el ADN, de modo que se pueda insertar un gen correctivo en un punto específico del código genético. Esta misma herramienta de corta-pega ya ha sido utilizada por Sangamo para editar las células inmunitarias de pacientes con VIH, aunque esa edición se realizó en laboratorio.

En cambio, Madeux ha recibido por vía intravenosa miles de millones de copias de un gen para corregir dentro de su cuerpo la enfermedad metabólica que lo afecta: síndrome de Hunter, además de dos proteínas que funcionan como tijeras moleculares, que cortan un fragmento específico del ADN. Los primeros indicios de si el tratamiento ha funcionado podrán aparecer en un mes; la posible eficacia se mostrará en tres meses, según los expertos.

Debido a la enfermedad de Hunter, este paciente carece de un gen clave en sus células hepáticas que descompone las moléculas complejas, que luego pueden acumularse, causando daños en su cuerpo. La condición desencadena infecciones, dificultades para respirar, así como problemas cardíacos y cerebrales.

Dispuesto a correr el riesgo

?En este ensayo hemos cortado el ADN, lo hemos abierto, insertado un gen y lo hemos vuelto a unir. Es una reconstrucción invisible?, explica Sandy Macrae, presidente de Sangamo, a AP. “La edición es para siempre, lo que significa que los errores permanentes son un riesgo real, pero Madeux, que ya ha tenido 26 operaciones debido a su trastorno debilitante, dice que está dispuesto a correr el riesgo y que cree que este experimento puede ayudarle a él y a otras personas?.

La terapia es arriesgada: pacientes a los que se han insertado genes en su ADN han muerto. Además, los errores de edición pueden afectar otros genes u otras partes del genoma, causando cáncer, por ejemplo. “Cuando se coloca un trozo de ADN al azar, a veces funciona bien, a veces no hace nada y a veces causa daño”, comenta a AP Hank Greely, un especialista en bioética de la Universidad de Stanford. “La ventaja de la edición de genes es que puedes poner el gen donde quieras”.

Para que el tratamiento sea eficaz, solo el 1 % de las células hepáticas en el cuerpo de Madeux han de ser editadas con el nuevo gen. Si fuera bien, el paciente no necesitará trasfusiones de enzimas semanales, que cuestan entre 85 000 y 340 000 euros y que ha estado recibiendo para evitar los efectos de la enfermedad. Una edición exitosa no lo curará por completo, pero evitará cualquier progresión posterior.

Sangamo espera poder reclutar ente nueve y doce pacientes para evaluar el tratamiento y ver si es seguro, dice Edward Conner, director médico y vicepresidente de la empresa. ?Si funciona con el síndrome de Hunter, una terapia similar podría usarse para cientos de otros trastornos causados por una mutación en un solo gen, como la hemofilia B y la fenilcetonuria?, destaca.

La terapia tiene el potencial de cambiar la vida de Madeux y la de miles de otras personas. “Estoy nervioso y emocionado”, ha dicho el paciente. “He estado esperando esto toda mi vida, un tratamiento que pueda curarme“.
noviembre 19/ 2017 (SINC)